Łatwogang apeluje o refundację terapii DMD. Resort zdrowia odpowiada

Łatwogang – popularna polska grupa twórców internetowych – zaapelował publicznie do prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia o rozważenie refundacji lub obniżenia kosztów terapii genowej dla dzieci cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). Terapia kosztuje około 15 milionów złotych. Odpowiedź resortu była jednoznaczna: refundacja nie wchodzi w grę, bo lek nie uzyskał zatwierdzenia w Europie.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to jedna z najcięższych chorób rzadkich – postępująca, prowadząca do stopniowego zaniku mięśni, w tym mięśnia sercowego i oddechowego. Dotyka przede wszystkim chłopców. Choroba nie daje szans na normalne dzieciństwo, a rokowania bez leczenia są złe. Terapia genowa, która pojawiła się jako potencjalne rozwiązanie, budzi ogromne nadzieje wśród rodzin dotkniętych DMD – ale jej cena jest zaporowa dla przeciętnej polskiej rodziny.

Apel Łatwoganga trafił do przestrzeni publicznej i wywołał szeroką dyskusję. Twórcy powołali się na konkretne przypadki dzieci, które potrzebują pomocy, i wprost zapytali instytucje państwowe, czy Polska jest w stanie wziąć odpowiedzialność za leczenie najmłodszych pacjentów z chorobami rzadkimi. To nie pierwszy raz, gdy influencerzy angażują się w akcje charytatywne lub społeczne – ale bezpośredni apel do prezydenta i ministra zdrowia to krok, który wykracza poza standardowe zbiórki.

Dlaczego refundacja jest niemożliwa?

Ministerstwo Zdrowia wyjaśniło w odpowiedzi, że lek stosowany w terapii genowej DMD nie został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków (EMA). To kluczowa kwestia z punktu widzenia prawa farmaceutycznego – refundacja w Polsce może obejmować wyłącznie produkty lecznicze posiadające ważne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Bez rejestracji EMA, resort zdrowia nie ma prawnej możliwości wpisania leku na listę refundacyjną, niezależnie od woli politycznej ani społecznej presji.

Terapia genowa na DMD – chodzi o preparat stosowany głównie w Stanach Zjednoczonych, gdzie FDA przyznała mu warunkowe zatwierdzenie – nie przeszła pełnej europejskiej procedury rejestracyjnej. To oznacza, że nawet gdyby rząd chciał sfinansować leczenie ze środków publicznych, musiałby korzystać z wyjątkowych, pozasystemowych ścieżek – jak import docelowy, który jest możliwy, ale wymaga indywidualnych decyzji i nie tworzy precedensu refundacyjnego. Koszty w takim wypadku i tak spadają zwykle na rodzinę lub fundacje.

Resort zaznaczył również, że Polska uczestniczy w europejskich mechanizmach oceny technologii medycznych (HTA) i monitoruje postępy rejestracji leków na choroby rzadkie. Ale monitoring to nie to samo co dostęp do leczenia – i rodziny dzieci z DMD doskonale o tym wiedzą.

Choroby rzadkie i luka systemowa

Problem z DMD to tylko jeden z wielu przykładów szerszej luki w polskim systemie ochrony zdrowia w obszarze chorób rzadkich. Polska przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich, ale jego wdrożenie przebiega nierównomiernie. Część terapii jest refundowana – jak w przypadku SMA, gdzie udało się wynegocjować dostęp do nusinersenu i onasemnogenu abeparwoweku – ale każda choroba to osobna batalia.

W przypadku SMA przełom nastąpił między innymi dlatego, że leki uzyskały rejestrację EMA i przeszły ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). DMD wciąż czeka na tę ścieżkę. Różnica między SMA a DMD – z perspektywy systemu – leży więc nie w dramatyzmie choroby, ale w statusie rejestracyjnym leku. To dla wielu rodzin gorzka lekcja o tym, jak działa biurokracja farmaceutyczna.

Warto dodać, że cena 15 milionów złotych za terapię genową nie jest wyjątkiem na rynku leków sierocych – to raczej norma. Producenci uzasadniają wysokie ceny małą liczbą pacjentów i kosztami badań. Systemy ochrony zdrowia w całej Europie zmagają się z tym samym dylematem: jak finansować terapie, które ratują życie, ale kosztują tyle, co budowa szkoły.

Co może zrobić rząd?

Poza formalną refundacją istnieją inne instrumenty. Import docelowy pozwala lekarzowi wnioskować o sprowadzenie niezarejestrowanego leku dla konkretnego pacjenta – ale koszt zwykle nie jest pokrywany przez NFZ. Fundusz Medyczny, który w Polsce działa od kilku lat, teoretycznie umożliwia finansowanie terapii w chorobach rzadkich, jednak obejmuje leki z co najmniej warunkową rejestracją unijną.

Prezydent Nawrocki, do którego również skierowano apel, nie ma bezpośrednich kompetencji w zakresie polityki lekowej – to domena rządu i ministra zdrowia. Ewentualne zaangażowanie głowy państwa mogłoby mieć charakter polityczny lub wizerunkowy – np. publiczne wsparcie dla przyspieszenia negocjacji z producentem leku lub lobbowanie na forum unijnym za szybszą rejestracją EMA.

Na razie odpowiedź systemu jest twarda i zgodna z literą prawa: bez rejestracji nie ma refundacji. Dla dzieci z DMD i ich rodzin to odpowiedź, która niczego nie rozwiązuje. Akcja Łatwoganga zwróciła uwagę na problem – i to już coś. Ale między świadomością społeczną a decyzją refundacyjną leży długa, biurokratyczna droga, której tempo wyznacza Bruksela, nie Warszawa.