Przełom dla dzieci z dystrofią Duchenne’a. Od października pierwszy lek na tę chorobę trafi na listę refundacyjną

Nowe leki dla pacjentów z chorobami rzadkimi znajdą się na październikowej liście refundacyjnej – dowiedział się dziennikarz RMF FM. Ministerstwo Zdrowia podjęło pierwsze decyzje dotyczące jesiennych zmian. Od października refundowany będzie m.in. preparat dla dzieci chorujących na dystrofię mięśniową Duchenne’a, którego miesięczny koszt sięga blisko 30 tys. zł, oraz lek na rzadki zespół von Hippla-Lindaua, na który cierpi w Polsce ponad tysiąc osób.

Refundacja leku Agamree to pierwsza taka decyzja dotycząca dystrofii mięśniowej Duchenne’a – rzadkiej, genetycznej choroby, o której głośno zrobiło się wiosną za sprawą youtubera Piotra Hanckego, znanego jako Łatwogang. Podczas jego rowerowej akcji w ciągu kilku dni udało się zebrać blisko 20 mln zł na leczenie trzech chłopców. Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało wówczas, że refundacji tamtej konkretnej terapii w Polsce nie będzie – powodem była decyzja Europejskiej Agencji Leków, która odmówiła dopuszczenia preparatu do obrotu w Unii Europejskiej.

Chorzy nie mają wielu leków, które mogliby stosować w przypadku dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Od października refundowany będzie pierwszy lek

— przekazała w rozmowie z dziennikarzem RMF FM Katarzyna Kacperczyk, wiceminister zdrowia odpowiedzialna za politykę lekową.

Refundacja także dla chorych z zespołem VHL

Na jesiennej liście ma się również znaleźć lek na rzadką chorobę genetyczną określaną skrótem VHL, czyli zespół von Hippla-Lindaua. To schorzenie, na które w całej Polsce cierpi ponad tysiąc osób. Wstępny wykaz refundacyjny Ministerstwo Zdrowia zaprezentuje we wrześniu – wtedy projekt trafi do konsultacji. Nowa lista zacznie obowiązywać 1 października.

Miliardy na leki pod presją

Decyzje refundacyjne zapadają w trudnym dla płatnika momencie. Według medialnych szacunków dziura w Narodowym Funduszu Zdrowia może w tym roku sięgnąć nawet 18 mld zł. Jednocześnie – jak informowała w czerwcu na antenie RMF FM wiceminister Kacperczyk – w planie finansowym NFZ na 2026 r. na refundację leków zaplanowano ok. 30 mld zł, z czego połowa przypada na refundację apteczną, a blisko 15 mld zł na zaawansowane terapie oferowane pacjentom bezpłatnie w programach lekowych. Resort zapowiadał też przegląd list refundacyjnych, w tym wykazu bezpłatnych leków dla seniorów 65+, pod kątem przywracania konkurencyjności cenowej i usuwania dublujących się produktów.

Źródło: RMF FM